作者:泉琳综合报道 泉源: 公布工夫:2018-8-1 14:56:28
毒品的“富丽变身”
——含纯化大麻提取物的新药首获美FDA答应上市

 
2018年6月26日,国际禁毒日。
 
这一天,美国食品和药物办理局(FDA)宣布答应Epidiolex®正式上市。这是第一个得到美国食品和药物办理局答应上市的含纯化大麻提取物的新药。
 
Epidiolex®用于医治两种严峻而稀有的小儿癫痫疾病——Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征。其身分是纯化的大麻二酚(CBD),这是一种通常在大麻动物中少少量存在的化合物,由于其抗癫痫发作的特性和其他大概的医治结果,多年来不停遭到迷信家和民众的存眷。
 
医用大麻
 
只管大麻早在上世纪就被团结国禁毒条约列为三大毒品之一,但是,这不外是大麻广为人知的一壁。现在,随着迷信研讨的不停深化,医用大麻正渐渐发展为医学范畴内冉冉升起的“明星”。
 
所谓医用大麻,是指用整个未经加工的大麻动物或其基本提取物来医治疾病。现在,美国食品和药物办理局尚未认可或答应大麻动物作为药物。
 
不外,对大麻中的化学物质——大麻素——的迷信研讨,曾经让含有该化学物质的两种药物——屈大麻酚(dronabinol)和大麻隆(nabilone)——得到了美国食品和药物办理局的答应。它们辨别用于医治化疗惹起的恶心和进步艾滋病患者的食欲,这两种药物都是分解类四氢大麻酚(THC)药物。
 
现在,大麻动物中有两种具有医疗代价的大麻素是四氢大麻酚和大麻二酚。
 
四氢大麻酚是大麻中的一种化合物,会惹起成瘾性,并且它是对大脑中枢神经体系作用最强的精力活性身分。因而,将四氢大麻酚的潜伏的医治特性与其对人体组成侵害的负效应相剥离,不停是开辟针对人体内源性大麻素体系的宁静药物的挑衅。相比之下,大麻二酚与其他信号体系互相作用,而且没有异样的侵害或欣快的反作用,它面对的宁静停滞较少。
 
从这两种大麻素的医治特性上看,四氢大麻酚可以增长食欲,淘汰恶心;还可以淘汰痛苦悲伤、炎症(肿胀和发红)和肌肉控制题目。与四氢大麻酚差别,大麻二酚是一种不会让人感触“high”的大麻素。正因云云,它并不受娱乐消遣的“待见”。在医学上,大麻二酚大概有助于淘汰痛苦悲伤和炎症,控制癫痫发作,乃至大概医治精力疾病和成瘾。
 
如今,很多研讨职员(包罗由美国国立卫生研讨院赞助的研讨职员在内)正在继承探究四氢大麻酚、大麻二酚和其他大麻素用于医疗的大概用处。随着有关医用大麻的连续研讨,大概会让更多含有大麻素的药物得到美国食品和药物办理局的“绿色通畅证”。
 
上风显着
 
这次获准上市的Epidiolex®,历经为期四年的一系列实验,这些实验均表现出大麻二酚在缓解癫痫症状方面的上风,而这些癫痫症状对现有的医治要领具有高度的抵挡力。
 
Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征是极端稀有的癫痫疾病。患有这类癫痫疾病的儿童每每每天屡次发作,他们大概有发育题目,而且有很高的晚期殒命危害。
 
多年来,患有这些疾病的孩子的怙恃感触非常绝望,他们有些乃至会百口搬家至那些大麻被正当化的州去生存,只为得到含有大麻二酚身分的油,由于这个化合物听说对医治癫痫很有资助。已经有一个患有癫痫发作的儿童,从5岁开端用大麻油(含有高峻麻二酚和低四氢大麻酚)医治,结果其癫痫发作的频率和强度的确有了明显地降落。
 
但是,由于医用大麻类产物仍旧不受办理药品的统一联邦宁静法例的束缚,因而不克不及包管含有大麻二酚身分的油被正确地标志大概其能否含有净化物。别的,对付如许的产物,病人大概他们的照顾护士职员大概无法准确地控制利用剂量,大概有人乃至不晓得利用几多剂量。
 
而Epidiolex则是一款无望于2018年春季上市的口服药物,其将比现在在大麻药房或互联网上贩卖的大麻二酚类产物更宁静、更牢靠。
 
“Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征是难以控制的癫痫,患者的生存质量会遭到严峻影响,”美国食品和药物办理局药物评价和研讨中央神经学产物部卖力人Billy Dunn博士表现,“除了给Lennox-Gastaut综合征患者带来又一款紧张医治方案外,给Dravet综合征患者带来的首款获批新药将对他们的环境带来紧张且急需的改进。”
 
满盈盼望
 
总部位于英国、专注于大麻素类药物的制药公司GW Pharmaceuticals是动物源性大麻素医治产物研发范畴的环球向导者。
 
此前,该公司开辟了一种基于大麻的药物Sativex®。这是一种用于缓解神经性痛苦悲伤、痉挛形态等症状的口服舌下雾化喷剂,其内含有比例1:1的大麻二酚和四氢大麻酚。早在2005年,该药物就获准在英国用于医治痉挛形态,神经性痛苦悲伤和其他多发性硬化症的症状。现在,曾经在16个国度得到利用“绿卡”。不外,它在美国尚未得到答应。
 
2014年,GW Pharmaceuticals制药公司从美国食品和药物办理局得到了Epidiolex新药的疾速通道资历,从而加快了使用大麻二酚抗癫痫特性药物的开辟历程。在对516名患有Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征的儿童举行了三项随机临床实验中,该药物医治癫痫疾病的潜力失掉了充实的验证。
 
本年1月,国际着名医学期刊《柳叶刀》就颁发了关于大麻类药物Epidiolex(cannabidiol)的3期临床实验的积极结果。
 
紧随厥后,4月份,由来自天下各地的专家构成的美国食品和药物办理局征询委员会(包罗一名来自美国国立药物滥用研讨所的代表)就对实验的临床证据举行了评价,同时鉴于其有用地低落了癫痫发作的频率(与慰藉剂相比),且药物出现出了宁静性,并具有轻细或不罕见的反作用,因而征询委员会同等投票发起答应Epidiolex®。
 
据美国食品和药物办理局这次公布的声明先容,经过设置比较的临床实验对新药的宁静性和疗效举行了测试,该局的新药答应流程也对其举行了细致的检察。充实比较的临床实验支持了本次答应。“对付罹患严峻和庞大癫痫综合征的患者来说,处方开具者对这款新药奇特的上风和长期的递送可以有决心,并提供符合的剂量。”
 
对付大麻提取物新药的获准,美国食品和药物办理局局长Scott Gottlieb博士指出,“本次答应评释,准确评价大麻活性身分的研讨项目可以带来紧张的疗法。”
 
他还表现,美国食品和药物办理局将继承支持相干研讨,探求大麻衍生物的医疗潜力,并与新药开辟者互助,为患者带来宁静、有用、高质量的产物。
 
Epidiolex®的获准,可谓是为患者提供宁静、有用的大麻提取物新药的紧张里程碑。它的面世,无疑给患有两种特殊严峻的神经体系疾病的孩子的怙恃们带来了新的盼望。■
 
《迷信旧事》 (迷信旧事2018年7月刊 康健)
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